Voluntarios para 1º Ensayo clínico EC Refractaria Tipo II
Primer Ensayo clínico de fármaco específico para la EC Refractaria Tipo II ha empezado en Madrid.
Como miembro de la (Sociedad Científica de Enfermedad celíaca) he recibido esta información, y a su vez he hablado con Francisco León que me ha dado más detalle de este estudio.
¿Qué es?
1º Ensayo clínico de fármaco específico para la Enfermedad celíaca “Refractaria Tipo II” en fase 2.
¿Qué es la Enfermedad celíaca “Refractaria Tipo II”?
La enfermedad celíaca refractaria Tipo II, también conocida como esprúe refractario Tipo II, es una complicación muy infrecuente pero específica de la enfermedad celiaca/celiaquía que se caracteriza por atrofia intestinal, síntomas gastrointestinales persistentes o recurrentes y por la presencia de un porcentaje de linfocitos intraepiteliales (LIE) aberrantes (fenotipo anómalo) superior al 20 % en la mucosa del intestino delgado a pesar de la ausencia de gluten en la dieta durante un periodo mínimo de 6 a 12 meses.
Este linfoma in situ del intestino delgado provoca un aumento drástico del riesgo de desarrollar un linfoma de linfocitos T asociado a enteropatía (EATL por sus siglas en inglés) superior al 50 %, que tiene un pronóstico poco alentador con supervivencia media entre 3 y 10 años tras el diagnóstico. La mortalidad se debe a la diarrea resistente, la aparición de linfomas de alto grado o la metástasis a otras partes del organismo como la piel o los pulmones.
En la actualidad, no existe una terapia aprobada y eficaz para el tratamiento de la enfermedad celiaca refractaria tipo II.
¿Dónde se hace?
En seis centros destacados especializados en celiaquía de Estados Unidos y Europa, entre los que se encuentra el Hospital Ramón y Cajal de Madrid.
¿Quiénes pueden participar como voluntarios?
Deben tener al menos 18 años, así como un diagnóstico confirmado de enfermedad celíaca refractaria Tipo II con un número elevado de LIE anómalos. Participantes del todo el territorio nacional.
¿En qué consiste este estudio?
Los pacientes incluidos en el ensayo serán asignados aleatoriamente a recibir tratamiento con 8 mg/kg de AMG 714 o placebo, cada dos semanas y durante 10 semanas, mediante una infusión por vía intravenosa. La duración total del estudio es de 20 semanas. Durante el ensayo, el seguimiento de una dieta sin gluten por parte de los pacientes es esencial, y se vigilará mediante la detección del gluten en las heces con el test iVYDAL. Para evaluar la eficacia de AMG 714 se realizarán dos biopsias gastroduodenales a todos los pacientes al inicio y al final del tratamiento.
¿Hasta cuándo se hace el reclutamiento de personas voluntarias?
Se cerrará en Noviembre.
¿A dónde contactar para pedir más información o apuntarse como voluntario?
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